Ген терапияси
Т/
р
Касалликлар
Генотерапевтик
препаратлар
Нишон ҳужайралар
1
Оғир
комбинирланган
иммунодефицит
Аденозиндезаминаза Лимфоцитлар, суякнинг
илик ҳужайралари
2
Меланома
Ўсма некроз фактори Инфильтрирланувчи ўсма
лимфоцитлари,
аутологик ҳужайра
ўсмалари
3
Меланома,
глиобластома,
буйрак раки
Интерлейкин-2
Ўсманинг аутологик
ҳужайралари, ўсма
ҳужайраси
4
Гемофилия В
Фактор IX
Терининг аутологик
фибриобластлари
1990 йилдан буён ген терапияси синови ўтказилиб келинаётган баъзи
касалликлар
Doug Brutlag 2011
Олигонуклеотидлар асосида доривор
воситаларининг ишлатилиши
Ген терапиясининг кўпгина протоколларида ех vivo ва in vivo
йўли билан инсон геномида йўқолиб қолган ёки дефект бўлиб
қолган генларни тузатиб, оқсилларни функционал ҳолатига
қайтаришга бағишланган. Лекин аниқланишича, инсоннинг кўпгина
касалликлари
(саратон,
шамоллаш,
вирусли
ва
паразитли
инфекцияларда) аксинча баъзи бир нормал оқсилларнинг гипер
(жуда кўп) ишлаб чиқариши билан боғлиқ бўлар экан. Бундай
касалликларни даволашда ҳозирги кунда
олигонуклеотидлар
қўлланилиб келмоқда. Унча катта бўлмаган олигонуклеотид махсус
тарзда геном ёки иРНК билан боғланиб, транскрипция ва
трансляция жараёнини пасайтиради, шу билан бирга касалликка
жавобгар
оқсилнинг
синтезини
сусайтиради.
Геном
билан
бирлашиб транскрипцияни сусайтирувчи олигонуклеотидларга
«антиген» дейилади, иРНК билан бирлашадиган олигонуклеотидга
«антимаъноли» дейилади.
Doug Brutlag 2011
Нишон гендаги транскрипция ва трансляция даржасини
пасайтиришда шундай олигонуклеотидлар ишлатиладики, улар
генларнинг экспрессиясини назорат қилувчи транскрипция
фактори билан бирлашади. Специфик генларнинг фаоллигини
тушириш учун баъзан ДНКга бирикувчи оқсиллар билан
боғланувчи 2 занжирли олигонуклеотидлар ҳам ишлатилади.
Бундан ташқари, маълум бир иРНК миқдорини пасайтириш учун
табиий РНК кетма-кетлиги – рибозимлардан фойдаланилади.
Улар ўз навбатида иРНК билан специфик боғланади, ҳамда
уларни кесади.
Келажакда
олигонуклеотид
асосда
тайёрланган
препарат
воситаларини
ишлатиш
истиқболли
ҳисобланиб,
айниқса
«антимаъноли» олигонуклеотидларнинг ишлатилишидан катта
умидлар бор.
Doug Brutlag 2011
Ядрони кўчириб ўтказиш билан клонлар олиш
1997 йил Ян Вилмут ва унинг
ҳамкасблари қўй клонини
реконструкция қилдилар ва
ДОЛЛИ исмли қўй клонини
яратдилар. ДОЛЛИ биринчи
клонланган сутэмизувчи эди.
Вилмут ва унинг ҳамкасблари
Шотланд қоратумшуқ қўйлари
тухум хужайрасига Дорсетт
қўйлари сут безлари хужайраси
ядросини трансплантация қилди.
Тухум хужайра ядроси
комбинацияси, бирлашиши ва
хужайранинг бўлинишини
рағбатлантириш электр энергияси
ҳисобига амалга оширилди.
Doug Brutlag 2011
Клонлари яратилган организмлар
Doug Brutlag 2011
Мамонтни клонлаш
Doug Brutlag 2011
2007 йил Сибирда музлаган мамонт
қолдиғи топилди
Doug Brutlag 2011
Намунадан ДНК ажратиб олинди. Ҳозирда
клонлаш жараёни олиб борилмоқда. ДНК
кучли парчаланганлиги учун клонлашда
муаммолар юзага келмоқда.
Doug Brutlag 2011
Ген муҳандислиги йўли билан мамонт гени
киритилган фил боласи олинди.
Doug Brutlag 2011
| 