Doug Brutlag 2011
Ген терапияси нима дегани?
Фенилалалин
дегидроксилаза
фенилаланин
тирозин
Фенилаланин организмда парчаланмай йиғилиб қолса, бу
модда асаб
ҳужайраларнинг аксомалари атрофидаги миелин қобиғини нотўғри
шаклланишига олиб келади. Бу эса туғма фенилкетонурия (ақли заиф)
касаллигини келтириб чиқаради. Шу вақтгача бу
касалликни даволаш
учун аланинсиз диета тавсия этилар эди.
Организмда бирор оқсилни ишлаб чиқара олмайдиган дифектли генни даволаш
учун вирусли вектор тизимларидан фойдаланган ҳолда соғлом генни
организмга
ex vivo ёки
in vivo киритишга айтилади.