Ex vivo gen terapiyasi Ex vivo gen terapiyasi bir necha bosqichlarda amalga oshiriladi (rasm..):
1.
Bemorning kasallangan hujayralarini ajratib olish.
2.
Kasallangan hujayralarga «sog'lom» genlarni kiritib genetik defektni bartaraf etish.
3.
Genetik defektlari bartaraf etilgan hujayralarni saralash va o'stirish.
4.
O'stirilgan hujayralarni bemor organizmiga infuziya yoki transplantatsiya qilish.
O'stirilgan hujayralar bemor organizmiga infuziya yoki transplantatsiya qilinganda,
immun tizimi hujayralarga qarshilik ko'rsatmaydi. Chunki bu hujayralar autologik hujayralardir
ya'ni bemorning o'zining organizmidan olingan.
Ex vivo gen terapiyasi samarali bo'lishi uchun kasallangan hujayralarni davolash uchun
kiritilayotgan «terapevtik» gen barqaror va uzluksiz «ishlashi» kerak. «Terapevtik» genlarni
kasallangan hujayralarga o'tkazishda vektorlardan foydalaniladi. Vektor sifatida sichqonlardan
olingan retroviruslardan foydalanish mumkin. Lekin retroviruslarning bir kamchiligi bor - ular
bemor oragnizmida havfli o'sma kasalliklarini keltirib chiqarishi mukin.
In vivo gen terapiyasi In vivo gen terapiyasi «terapevtik» genni bemorning kasallangan to'qima hujayralariga
etkazib berishga asoslanadi. Bunda bemorning kasallangan to'qimasi organizmdan ajratib
olinmaydi. «Terapevtik» gen bemor tanasiga retroviruslar
16
yordamida yuboriladi. Retroviruslar faqatgina bo'linayotgan hujayralarga kirib boradi. Biroq to'qima hujayralarining hammasi ham
bo'linavermaydi.
Shuni e'tiborga olgan holda olimlar tomonidan virusli va virussiz vektor sistemalar ishlab
chiqilgan. «Ideal» vektor sistema quyidagi hususiyatlarga ega bo'lishi shart:
vektor sistemadagi «terapevtik» gen kasallangan to'qima hujayralari tomonidan
yahshiroq yutilishi lozim;
16
Retroviruslar -
RNK saqlovchi viruslar oilasiga mansub viruslar bo'lib, asosan umurtqalilarga yuqadi. Eng
mashhur retrovirus – insonning immun tanqisligi virusi.
108
vektor sistema hujayra yadrosiga kirib borishda hujayrani buzib yubormasligi kerak;
vektor sistema olib borgan «terapevtik» gen bemor ahvolini yahshilanishiga kifoya
qiladigan darajada ekspressiyalanishi kerak.
